2020年10月8日纽约州新罗谢尔-不论致病突变如何使用mRNA治疗或CRISPR基因编辑治疗囊性纤维化(CF)的潜力都是可能的CF的临床试验表明CF的基因型不可知基因疗法是可行的已在同行评审的《人类基因疗法》杂志上进行了综述
佐治亚理工学院和合著者James Dahlman指出：“通过提供编码CFTR的mRNA来治疗CF有可能在任何CF患者中发挥作用而不受潜在突变的影响”“另一种潜在的治疗方法是利用编码核酸酶的mRNA(例如CRISPRCas9)和gRNA并利用它们来编辑靶细胞中的DNA”
能否成功利用这些方法仍面临挑战其中首先需要确定可以低剂量到达肺上皮细胞的药物递送系统
“ CF是包括rAAV和rAd在内的多个载体平台在人类中的第一个疾病靶标很高兴看到这些更新的技术应用于CF特别是对5%突变对CFTR调节剂有抗药性的患者”人类基因疗法主编Terence R. Flotte医学博士Celia和Isaac Haidak医学教育教授兼教务长马萨诸塞州大学医学院执行副校长
